یک درمان برای بیماری های قلبی'? یک شات تنها موفق در میمون ها

در اولین ژن-ویرایش آزمایش از نوع خود دانشمندان معلول دو ژن در میمون ها است که افزایش خطر ابتلا به بیماری قلبی است. انسان حمل ژن ها نیز هست و این آزمایش را مطرح کرده است امیدوار است که پیشرو قاتل ممکن است یک روز بود رام.

"این می تواند درمانی برای بیماری قلبی," گفت,,,, Dr Michael Davidson, مدیر درمانگاه ليپيد در دانشگاه شیکاگو پریتزکر دانشکده پزشکی بود که درگیر در تحقیق ،

اما از آن خواهد شد سال قبل از بشر محاکمه می توانید شروع و ژن-ویرایش تکنولوژی تا کنون مخلوط دنبال رکورد. آن است که خیلی زود به می دانم که آیا این استراتژی خواهد بود امن و موثر در انسان; حتی میمون ها باید تحت نظارت برای عوارض جانبی و یا درمان های دیگر شکست برای برخی از زمان آمده است.

نتایج ارائه شد شنبه در نشست سالانه جامعه بین المللی برای تحقیقات سلول های بنیادی در این سال برگزار شد و تقریبا با حدود 3,700 شرکت کنندگان در سراسر جهان است. دانشمندان در حال نوشتن تا یافته های خود را که هنوز رتبهدهی نشده است همکار یا منتشر شده است.

محققان مجموعه ای از بلوک دو ژن: PCSK9 که کمک می کند تا تنظیم سطح کلسترول LDL و ANGPTL3 بخشی از سیستم تنظیم تری گلیسرید یک نوع چربی خون. هر دو ژن فعال هستند, در کبد است که در آن کلسترول و تری گلیسرید تولید می شود. افرادی که به ارث می برند جهش که نابود ژن' تابع نمی تواند بیماری قلبی است.

مردم با خون افزایش سطح تری گلیسیرید و کلسترول LDL را به طور چشمگیری بیشتر خطرات ناشی از بیماری های قلبی, حملات قلبی و, سکته مغزی, علل مرگ و میر در بسیاری از کشورهای توسعه یافته. شرکت های دارویی در حال حاضر توسعه یافته و در حال بازاریابی دو اصطلاح PCSK9 بازدارنده است که به طور قابل توجهی کاهش کلسترول LDL اما آنها گران هستند و باید تزریق هر چند هفته.

محققان در ذوق درمان به رهبری دکتر Sekar Kathiresan رئیس اجرایی تصمیم به ویرایش ژن به جای. این دارو به آنها توسعه یافته متشکل از دو قطعه RNA ژن ویرایشگر و یک راهنمای کوچک که هدایت ویرایشگر به یک توالی از 23 نامه از DNA انسان در میان ژنوم را 32.5 میلیارد نامه.

RNA است که کفن در چربی حوزه برای محافظت از دارو از اینکه فورا تخریب در خون است. چربی حوزه های سفر به طور مستقیم به کبد که در آنها مصرف شده توسط سلول های کبدی. محتویات این حوزه منتشر می شوند و هنگامی که ویرایشگر زمین در آن هدف این تغییر یک حرف از دنباله به دیگری — مانند یک مداد پاک کردن یک حرف و نوشتن در یکی دیگر از.

نه تنها این سیستم کار در 13 میمون محققان گزارش شده اما به نظر می رسد که هر سلولی کبد ویرایش شد. پس از ژن ویرایش میمون ها' LDL کاهش 59 درصد در عرض دو هفته. این ANGPTL3 ویرایش ژن منجر به 64 درصد کاهش سطوح تری گلیسرید.

یک خطر ژن ویرایش فرایند ممکن است در اصلاح DNA است که دانشمندان انتظار نیست. "شما هرگز قادر خواهد بود به خارج از هدف اثر" هشدار داد دکتر دیپاک Srivastava, رئيس جمهور از موسسه گلدستون در سان فرانسیسکو.

در درمان یک بیماری به عنوان مشترک به عنوان بیماری قلبی وی افزود: حتی غیر معمول عارضه جانبی می تواند به معنای بسیاری از بیماران مبتلا هستند. تا کنون محققان می گویند که آنها را دیده اند و نه هر غیر عمدی ویرایش ژن دیگر است.

سوال دیگر این است چگونه اثر بر سطح کلسترول و تری گلیسرید را آخرین Davidson گفت. "ما امیدواریم که از آن خواهد شد یکی-و-انجام می شود اما ما به اعتبار است که با آزمایش های بالینی," او گفت:.

جنیفر Doudna یک زیست شیمیدان دانشگاه کالیفرنیا در برکلی و کاشف از Crispr انقلابی ویرایش ژن سیستم گفت: "در اصل ذوق رویکرد می تواند بهتر چون یک بار درمان است."

اما آن را بسیار بیش از حد به زودی برای گفتن که اگر آن را امن خواهد بود و طولانی مدت او اضافه شده است.

اگر استراتژی کار می کند در انسان آن بیشترین تاثیر ممکن است در کشورهای فقیر است که نمی توانیم گران تزریق برای افراد در معرض خطر بیماری های قلبی و گفت: دکتر دانیل Rader رئیس اداره ژنتیک در دانشگاه پنسیلوانیا و یک عضو از ذوق هیئت مشاوران علمی.

Kathiresan از ذوق اشاره کرد که نیمی از اولین حمله قلبی در مرگ ناگهانی و آن را ضروری است برای حفاظت از کسانی که در معرض خطر است.

Kathiresan شروع تحقیقات در بیمارستان عمومی ماساچوست و موسسه گسترده که در آن او و همکارانش مجموعه ای از ژن ها که باعث افزایش خطر حمله قلبی در سن نسبتا جوان و همچنین هشت ژن که زمانی که جهش یافته, کاهش خطر.

کسانی که محافظ ژن او استدلال می تواند اهداف ژن ویرایش اگر وجود دارد یک راه برای تغییر آنها در مردم است. ژن ویرایش شده است در حال حاضر تنها به موفقیت و تا کنون موفقیت آن شده است در بیماری های نادر است.

دیگر محققان و شرکت ها سعی کرده اند در حال ویرایش ژن در موش ها برای جلوگیری از بیماری های قلبی با موفقیت اما پستانداران بسیار سخت تر به چالش بکشد.

Kathiresan گفت که به او دانش خود را از مطالعه برای اولین بار به استفاده از مداد و پاک کن نوع ژن ویرایش در پستانداران به صورت یک بیماری بسیار شایع است. ذوق مجوز این فناوری به نام پایه ویرایش از پرتو درمان.

اگر همه به خوبی می رود Kathiresan امیدوار است در چند سال شروع به درمان افرادی که تا به حال حملات قلبی و هنوز هم شدیدا کلسترول بالا. برای آنها خطر حمله قلبی دیگر است که ممکن است بهره مند شوند ممکن است بسیار بیشتر از خطرات ناشی از درمان.

بیماری های قلبی به طور کلی رخ می دهد تنها پس از چند دهه از سطوح کلسترول بالا Davidson اشاره کرد. با سن 50 مردم به احتمال زیاد به یک حمله قلبی در حال حاضر قابل توجه تجمع پلاک در شریان ها است.

اما اگر PCSK9 ژن می تواند زدم در 20 ساله گفت: "وجود خواهد داشت هیچ بیماری قلبی در آینده است."

c.2020 شرکت نیویورک تایمز